Международная группа ученых из Швеции и Италии разработала потенциальное средство против прогерии — наследственного смертельного заболевания, при котором происходит быстрое преждевременное старение. При этом терапия может применяться и для продления молодости здоровых людей. Об этом сообщается в пресс-релизе на EurekAlert!.
В ходе исследования специалисты использовали образцы клеток, выделенных у детей с прогерией. Выяснилось, что заболевание возникает из-за нарушения функций теломер, которые находятся на концах хромосом и защищают ДНК от повреждения при копировании. Кроме того, накапливается теломерная некодирующая РНК, которая участвует в патологическом процессе.
Ученые синтезировали антисмысловые олигонуклеотиды — короткие цепочки из нуклеотидов, которые прикрепляются к молекулам РНК и подавляют их активность. Ингибирование теломерных некодирующих молекул РНК позволило клеткам нормально делиться. У мышей, которые страдали от аналога прогерии, антисмысловая терапия позволила увеличить как максимальную продолжительность жизни (до 44 процентов), так и среднюю (до 24 процентов).
Такие результаты, по мнению исследователей, являются многообещающими, и в будущем подобный подход улучшит состояние пациентов и продлит им жизнь.
Прогерия — редкое наследственное заболевание, которое возникает из-за мутации в гене, кодирующем белок Lamin A. Белок участвует в формировании ядерной оболочки и упаковке ДНК внутри клеточного ядра. Дефект в гене приводит к накоплению повреждений в геноме и нарушению деления (репликации) клетки. В результате у пациентов наблюдаются признаки преждевременного старения, а смерть наступает в среднем в 13 лет.